2021-12-06, AQSh vaqti bilan, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) o'zining dori nomzodi Trofinetide III bosqich klinik sinovining ijobiy natijalarini e'lon qildi.Lavanda deb ataladigan III bosqich sinovi asosan Rett sindromini (RS) davolashda Trofinetidning xavfsizligi va samaradorligini baholash uchun ishlatiladi.Jami 189 sub'ekt ro'yxatga olindi, ularning barchasi RS bilan 5-20 yoshdagi ayollar.
Lavanda ikki marta ko'r-ko'rona, randomizatsiyalangan, platsebo-nazorat ostida bo'lgan 12 haftalik sinov bo'lib, mos ravishda hamshiralar va shifokorlar tomonidan baholangan RS xulq-atvor so'rovi (RSBQ) va Klinik natijalar global reyting shkalasi (CGI-I) birlashtirilgan asosiy yakuniy nuqtalari;Asosiy ikkilamchi yakuniy nuqta chaqaloqlar va chaqaloqlar uchun muloqot va ramziy xulq-atvorni rivojlantirish shkalasi (CSBS-DP-IT-ijtimoiy) bo'lib, u asosan chaqaloqlar va 6-24 yoshli bolalarda ijtimoiy, og'zaki va ramziy xatti-harakatlarning rivojlanishini baholash uchun ishlatiladi. oylik va autizm uchun ishlatilishi mumkin, hamshiralar tomonidan baholangan rivojlanish kechikishi va boshqa rivojlanish kechikishlari belgilari uchun erta skrining.
Natijalar shuni ko'rsatdiki, Trofinetide platsebo bilan solishtirganda ikkala asosiy yakuniy nuqtada ham sezilarli yaxshilanishlarga ega.12-haftada platsebo va Trofinetid uchun RSBQdagi boshlang'ich o'zgarishlar -1,7 va -5,1 (p = 0,0175);CGI-I ko'rsatkichlari 3,8 va 3,5 ni tashkil etdi (p = 0,0030).Shu bilan birga, CSBS-DP-IT-Social-dagi boshlang'ich o'zgarishlar platsebo va Trofinetide uchun mos ravishda -1,1 va -0,1 edi.
Lavandaning birlamchi va birlamchi ikkilamchi so'nggi nuqtalari RSni davolash uchun Trofinetidning potentsialini ko'rsatdi, ammo shuni ta'kidlash kerakki, favqulodda nojo'ya hodisalar (TEAEs) bilan bog'liq bo'lgan tadqiqotda davolanishni to'xtatish tezligi platsebo bilan solishtirganda Trofinetid qo'lida yuqori bo'lgan. , Ikkisi mos ravishda 2,1% va 17,2% edi.Ular orasida eng ko'p uchraydigan noxush hodisalar:
① Diareya - Trofinetide 80,6% (97,3% engil va o'rtacha) va platsebo 19,1% edi;
② Kusish - Trofinetide 26,9% (96% engil va o'rtacha) va platsebo 9,6% edi;
③ Jiddiy noxush hodisalar ikkala guruhdagi sub'ektlarning 3,2 foizida sodir bo'lgan.
Lavanda sinovidagi sub'ektlar sinov tugagandan so'ng yoki ochiq yorliqli Lilac va Lilac-2 kengayishi bo'yicha tadqiqotlarda Trofinetide olishda davom etadilar va Lavanda tadqiqotini tugatgan sub'ektlarning >95% Lilac ochiq yorlig'iga o'tishni tanladilar. kengaytirish Tadqiqotlar, topilmalar bo'lajak tibbiy uchrashuvga taqdim etiladi.
Xabar vaqti: 2022-yil 17-fevral