Oligonükleotid API
-
Inklisiran natriy
Inclisiran natriy API (Faol farmatsevtik tarkibiy qism) asosan RNK aralashuvi (RNK) va yurak-qon tomir terapevtikasi sohasida o'rganiladi. PCSK9 geniga mo'ljallangan ikki zanjirli siRNK sifatida u LDL-C (past zichlikdagi lipoprotein xolesterin) ni pasaytirish uchun uzoq muddatli ta'sir qiluvchi genlarni o'chirish strategiyalarini baholash uchun klinikadan oldingi va klinik tadqiqotlarda qo'llaniladi. Shuningdek, u siRNK yetkazib berish tizimlarini, barqarorligini va jigarga mo'ljallangan RNK terapevtikalarini tekshirish uchun namunaviy birikma bo'lib xizmat qiladi.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API - bu irsiy anjiyoödem (HAE) va tegishli yallig'lanish holatlarini davolash uchun tekshirilayotgan antisens oligonükleotid (ASO). U RNKga yo'naltirilgan terapiya kontekstida o'rganilib, uning ifodasini kamaytirishga qaratilgan.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNK). Tadqiqotchilar Donidalorsendan genlarni o'chirish mexanizmlarini, dozaga bog'liq farmakokinetikani va bradikinin vositachiligidagi yallig'lanishning uzoq muddatli nazoratini o'rganish uchun foydalanadilar.
-
Fitusiran
Fitusiran API asosan gemofiliya va koagulyatsion kasalliklar sohasida tekshiriladigan sintetik kichik interferent RNK (siRNK). ni nishonga oladiantitrombin (AT yoki SERPINC1)antitrombin ishlab chiqarishni kamaytirish uchun jigarda gen. Tadqiqotchilar Fitusirandan RNK aralashuvi (RNK) mexanizmlarini, jigarga xos genlarni o'chirishni va gemofiliya A va B bemorlarida ingibitorlar bilan yoki ularsiz qon ivishini muvozanatlashning yangi terapevtik strategiyalarini o'rganish uchun foydalanadilar.
-
Givosiran
Givosiran API - o'tkir jigar porfiriyasini (AHP) davolash uchun o'rganilgan sintetik kichik interferent RNK (siRNK). Bu, ayniqsa, maqsadliALAS1gem biosintezi yo'lida ishtirok etadigan gen (aminolevulin kislota sintaza 1). Tadqiqotchilar Givosirandan RNK aralashuviga (RNK) asoslangan terapiya, jigarga yo'naltirilgan genlarni o'chirish va porfiriya va shunga o'xshash genetik kasalliklar bilan bog'liq metabolik yo'llarning modulyatsiyasini o'rganish uchun foydalanadilar.
-
Plozasiran
Plozasiran API - gipertrigliseridemiya va shunga o'xshash yurak-qon tomir va metabolik kasalliklarni davolash uchun ishlab chiqilgan sintetik kichik interferent RNK (siRNK). ni nishonga oladiAPOC3triglitseridlar almashinuvining asosiy regulyatori bo'lgan apolipoprotein C-IIIni kodlaydigan gen. Tadqiqotda Plozasiran RNKi asosidagi lipidlarni pasaytirish strategiyalarini, genlarni susaytiruvchi o'ziga xoslikni va oilaviy xilomikronemiya sindromi (FCS) va aralash dislipidemiya kabi holatlar uchun uzoq muddatli davolanishni o'rganish uchun ishlatiladi.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API - bu gipertenziyani davolash uchun ishlab chiqilgan tadqiqot uchun kichik interferent RNK (siRNK). ni nishonga oladiAGTangiotensinogenni kodlaydigan gen - renin-angiotensin-aldosteron tizimining (RAAS) asosiy komponenti. Tadqiqotda Zilebesiran uzoq muddatli qon bosimini nazorat qilish, RNKni etkazib berish texnologiyalari va yurak-qon tomir va buyrak kasalliklarida RAAS yo'lining kengroq rolini o'rganish uchun genlarni o'chirish yondashuvlarini o'rganish uchun ishlatiladi.