Givosiran

Givosiran (API)

Tadqiqot ilovasi:
Givosiran API - o'tkir jigar porfiriyasini (AHP) davolash uchun o'rganilgan sintetik kichik interferent RNK (siRNK). Bu, ayniqsa, maqsadliALAS1gem biosintezi yo'lida ishtirok etadigan gen (aminolevulin kislota sintaza 1). Tadqiqotchilar Givosirandan RNK aralashuviga (RNK) asoslangan terapiya, jigarga yo'naltirilgan genlarni o'chirish va porfiriya va shunga o'xshash genetik kasalliklar bilan bog'liq metabolik yo'llarning modulyatsiyasini o'rganish uchun foydalanadilar.

Funktsiya:
Givosiran ning ifodasini kamaytirish orqali ishlaydiALAS1gepatotsitlarda, shu bilan ALA (aminolevulin kislotasi) va PBG (porfobilinogen) kabi zaharli gem oraliq moddalarining to'planishini kamaytiradi. Bu o'tkir jigar porfiriyasi bilan bog'liq neyrovisseral xurujlarning oldini olishga yordam beradi. API sifatida Givosiran teri ostiga yuborish bilan AHP ning uzoq muddatli nazoratini ta'minlash uchun mo'ljallangan RNAi asosidagi terapevtikaning faol farmatsevtik komponentidir.