Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Tadqiqot ilovasi:
Donidalorsen API - bu irsiy anjiyoödem (HAE) va tegishli yallig'lanish holatlarini davolash uchun tekshirilayotgan antisens oligonükleotid (ASO). U RNKga yo'naltirilgan terapiya kontekstida o'rganilib, uning ifodasini kamaytirishga qaratilgan.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNK). Tadqiqotchilar Donidalorsendan genlarni o'chirish mexanizmlarini, dozaga bog'liq farmakokinetikani va bradikinin vositachiligidagi yallig'lanishning uzoq muddatli nazoratini o'rganish uchun foydalanadilar.

Funktsiya:
Donidalorsen selektiv ravishda bog'lanish orqali ishlaydiKLKB1mRNK, plazma prekallikrein ishlab chiqarishni kamaytiradi - kallikrein-kinin tizimidagi asosiy ferment HAEda shish va yallig'lanishni qo'zg'atish uchun javobgardir. Kallikrein darajasini pasaytirish orqali Donidalorsen HAE hujumlarining oldini olishga yordam beradi va kasallik yukini kamaytiradi. API sifatida u HAE uchun uzoq muddatli, teri ostiga qo'llaniladigan davolash usullarini ishlab chiqishda asosiy terapevtik komponent bo'lib xizmat qiladi.